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关于政协十二届全国委员会第五次会议第4033号(社会管理394号)提案答复的函
佚名 2018-03-01 10:11:02

文件名称:关于政协十二届全国委员会第五次会议第4033号(社会管理394号)提案答复的函

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实施时间:

李宏塔委员:

您提出的呼吁国家关注、关爱杜氏肌营养不良症患者群体的提案收悉。经商民政部、人力资源社会保障部、食品药品监管总局、财政部,现答复如下:

一、关于罕见病群体救助和科研投入

近年来,政府对城乡居民医保和城乡医疗救助的支持力度不断加大,城乡居民大病保险、疾病应急救助和重特大疾病医疗救助工作已经全面推开。与此同时,社会慈善救助也在快速发展。我国的医疗保障和社会救助体系在不断建立完善,包括罕见病患者在内的各相关群体医疗保障水平得到了大幅提升。

另外,长期以来,中央财政始终高度重视对医疗卫生相关科技工作的支持,不断加大医疗卫生相关科技投入,优化投入结构,初步建立起了符合科研活动规律、科技工作特点和财政预算管理要求的财政科技投入体系。下一步,财政部将积极发挥财政职能作用,进一步加大对罕见病等相关领域科研工作的支持。

二、关于罕见病药物的审评审批

食品药品监管总局高度重视包括杜氏肌营养不良症在内的罕见病药品审评审批工作。为鼓励罕见病药品研发,提高罕见病药品可及性,现行《药品注册管理办法》《新药注册特殊审批管理规定》均明确规定,对治疗罕见病且具有明显临床治疗优势的新药予以优先审评审批。2015年8月国务院出台《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》(国发〔2015〕44号,以下简称44号文),提出加快审评审批治疗罕见病等疾病的创新药。为贯彻落实国务院改革意见,2016年2月,食品药品监管总局发布了《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》(食药监药化管〔2016〕19号)规定了优先审评审批的范围、程序及工作要求,将防治罕见病且具有明显临床优势的药品列入优先审评审批的范围。凡是符合优先审评审批范围要求的罕见病防治药品,均可按规定向药品审评中心提交优先审评审批的申请,提高罕见病药品注册效率。

为进一步深化药品审评审批制度改革,满足罕见病患者临床用药需求,食品药品监管总局于5月12日发布了2017年第52号公告,对加快新药上市审评审批的相关政策公开征求社会意见。征求意见稿提出了建立罕见病患者注册登记制度、罕见病治疗药物减免临床试验及有条件批准上市等一系列的措施。

三、关于将DMD等严重疾病纳入医保

从基本医疗保险的角度,罕见病药物保障方面主要存在两种类型的问题。一种情况是部分罕见病药物已经纳入医保目录范围,但由于受众有限,销量很小,成本相对比较高,在价格管理比较严格的情况下,企业生产积极性不高,造成市场短缺,比如治疗卡尔曼综合征的绒促性素等。对此,2014年4月份,我委、人力资源社会保障部等部门制定了《关于做好常用低价药品供应保障工作的通知》,从原料生产、注册审批、价格管理、采购供应、临床使用、医保支付、质量监管、监督检查等多个环节鼓励低价药品的生产和使用,以解决患者用不上药的问题。

另一种情况是有的罕见病治疗药物价格非常昂贵,或者治疗方法不属于药物治疗(如苯丙酮尿症饮食治疗),在现有的筹资水平和经济条件下,医保基金难以承担,因此,这部分药品目前还未能纳入医保用药范围。但考虑到参保患者特殊基本治疗情况,对于临床紧急抢救与特殊疾病治疗所必需的目录外药品,人力资源社会保障部允许各地在建立定点医疗机构申报制度并明确相应的管理办法的基础上,可适当放宽。目前,一些地方也进行了一些探索,通过建立谈判机制,在确保基金安全的基础上将部分较昂贵的罕见病治疗药纳入了当地医保基金支付范围。

2017年,人力资源社会保障部发布了2017年版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》,新版目录进一步提高了血友病、特发性肺纤维化、肌萎缩侧索硬化症等罕见病的用药保障水平,此外还将特发性硬化、肺动脉高压等罕见病用药纳入了医保药品谈判范围。

罕见病的保障是世界性难题,也是重大的社会问题,我们应该清晰地认识到受限于社会经济发展水平,部分治疗费用非常高昂的罕见病已经超出基本医疗保险的制度定位和保障能力。我国的医疗保障体系是由基本医疗保险、医疗救助、商业保险和社会慈善等共同构建的多层次保障体系,必须通过发挥多层次保障体系的政策合力才能解决好这部分人群的医疗保障问题。下一步,人力资源社会保障部、国家卫生计生委将结合深化医药卫生体制改革和完善医疗保险制度的工作进展,完善医保药品目录动态调整机制,建立专利、独家药品谈判准入机制,通过专家评审,逐步将疗效确切、医保基金能够承担的罕见病药物纳入医保支付范围。

四、关于发挥社会力量建立DMD基金

近年来,慈善组织、社会组织在卫生领域开展了大量公益慈善活动,在重大疾病救助、疑难杂症治疗、药品捐赠、术后康复、心理关爱等方面做出了积极贡献。慈善组织、社会组织具有独立的法人资格,有自己的章程和决策机构。慈善组织、社会组织开展活动,必须遵照宗旨、业务范围的规定并符合决策流程。慈善组织本身并没有固定的经费来源,是动员和依靠社会的自愿捐赠来提供服务,背后有各种不同的捐赠主体和诉求。民政部门可以动员、鼓励慈善组织、社会组织在急难救助、扶贫济困方面发挥作用,但也应当充分尊重慈善组织、社会组织的意愿,遵守有关法律法规的规定。下一步,民政、卫生计生等部门将做好协调沟通,鼓励宗旨、业务范围相关的慈善组织,设立有关DMD治疗的慈善项目,动员社会捐赠用于DMD等罕见病群体的慈善救助活动。

感谢您对卫生计生工作的关心。

国家卫生计生委

2017年6月30日

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